"近日，国家卫生健康委表示，首部《罕见病诊疗指南（2019年版）》已发布，为121种罕见病诊疗提供依据。3月起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，减按3%征收增值税。全国300多家医院纳入罕见病诊疗网络，缺医少药的难题能否改善？
走进河南省人民医院，周口鹿邑的谢女士带着49岁的儿子前来就诊。谢女士说，孩子出现了四肢无力、行走不稳、易跌倒等情况，被医生诊断为DMD进行性肌营养不良，属于罕见病的一种。“发现他走路、上楼梯都跟别的孩子不一样。等他上幼儿园做体检的时候发现，转氨酶特别高，医生就建议去大医院检查。医生跟我说特别严重，致死性很高，当时我就站不住了，感觉天都塌了。氢化ke的松
一、产品简介
基本信息
中文名称 : 氢化ke的松
英文名称 : Hydrocortisone
C A S 号 :
EINECS号 :
分 子 式 : C21H30O5
分 子 量 : 362.46
物化性质
外 观 ： 白色或类白色结晶性粉末
气 味 ： 无臭，味苦
溶 解 性 ： 本品不溶于水，难溶于乙y醚，微溶于氯l仿，溶于丙b酮、乙醇
熔 点deg;C
沸 点rdm;C
相对密度 ： 1.28
闪 点 ： 220°C
折 射 率
二、用途
1、氢化ke的松是人工合成也是天然存在的糖皮质激j素，具有抗炎、抗过敏、抗毒素、抗休克四大作用。抗炎作用为可的松的1．25倍，也是皮质酮（corticosterone）的三倍。具有免疫抑y制作用、抗毒作用、抗休克及一定的盐皮质激j素活性等，并有留水、留钠及排钾作用，血浆半衰期为8～12小时。
2、糖皮质激j素
3、用于肾上腺功能不全所引起的疾病、类风湿性关节炎、风湿性发热、痛风、支气管哮喘等。用于过敏性皮炎、脂溢性皮炎、瘙痒症等
三、适用症
1.急、慢性肾上腺皮质功能减退（包括肾上腺危象）、腺垂体功能减退及肾上腺次全切除术后行替代治疗。
2.严重感染并发的毒血症：如中du性肺f炎、中du性痢疾、暴发型脑膜炎球菌性脑膜球菌性脑膜炎（流行性脑脊髓膜炎）、暴发型肝炎、重症伤寒、急性粟粒性肺结核、猩红热、败血症等。在应用有效的抗生素控制感染的同时，可用氢化ke的松作辅助治疗。
3.过敏性疾病：如支气管哮喘、哮喘持续状态、血清病、血管神经性水肿等可用氢化ke的松缓解症状。
4.抗休克治疗：感染中du性休克，在应用抗生素的同时，可早期、短时间、大剂量突击使用氢化ke的松，产生效果后即可停药。对过敏性休克，可与首选药肾上腺素合用。低血容量休克时，首先应补液、补充电解质或输血，疗效不佳时可合用氢化ke的松。
5.防止某些炎症的后遗症：如结核性脑膜炎、胸膜炎，心包炎、风湿性心瓣膜炎、虹膜炎、角膜炎、视网膜炎、视神经炎、烧伤等，早期应用可防止后遗症的发生。
6.其他：甲状腺危象、器官移植术后的急性排异反应、严重天疱疮、红皮病（剥脱性皮炎）等可应用氢化ke的松。对关节炎、腱鞘炎、肌腱劳损等可鞘内注射或关节腔注射。对接触性皮炎、湿疹、银屑病（牛皮癣）等可局部用药。
7.抗毒素作用：提高机体对细菌内毒素的耐受力，缓和机体对内毒素的反应，减轻细胞损伤，缓解毒血症状。并能抑y制下丘脑对致热原的反应，抑y制白细胞致热原的生成和释放，降低体温调节中枢对致热原的敏感性，对高热有退热作用。
8.抗休克作用：能抑y制缩血管活性物质的缩血管作用，解除小动脉痉挛，稳定溶酶体膜，减少心肌抑y制因子的形成。防止蛋白水解酶的释放以及由心肌抑y制因子引起的心肌收缩减弱，防止心排血量降低和内脏血管收缩等循环障碍，改善微循环，对中du性休克、低血容量性休克、心源性休克都有对抗作用。
9.对消化系统的作用：能刺激消化腺的分泌功能，促进胃酸和胃蛋白酶分泌，可提高食欲、促进消化。
10.减轻结缔组织的病理增生。用于接触性皮炎、脂溢性皮炎、神经性皮炎、皮肤瘙痒症和较小范围的银屑病等。
11.2.5%醋酸氢化可的氢化ke的松混悬液用于皮损内注射，每次0.5～1ml，与0.5%～1%普鲁卡因2～5ml混匀后使用。
12.1%醋酸氢化可的氢化ke的松软膏用于皮炎湿疹等，皮炎膜用于神经性皮炎。局部用于眼科及皮肤过敏性疾病 [3] 。
四、药代动力学
氢化ke的松口服吸收快而完全，tmax为1～2h，每次服药可维持8～12h。磷酸酯或琥珀磷酸酯水溶性增加，肌内或皮下注射后迅速吸收，tmax为1h。但醋酸氢化可的氢化ke的松的溶解度很差，一般用其混悬液。肌内注射吸收缓慢，每次注射可维持24h。如作关节腔内注射，每次注射可维持约1周。氢化ke的松进入血液后，蛋白结合率（BPCR）约90%，其中80%与皮质激j素转运蛋白结合，10%与白蛋白结合，主要在肝g脏代谢，zui终以葡萄糖醛酸或硫酸结合形式及部分未结合形式由尿排出。半衰期为80～144min，生物学作用半衰期约为8～12h。氢化ke的松可自消化道迅速吸收，亦可经皮肤吸收，尤其在皮肤破损处吸收更快。
五、药理作用
1.抗炎作用：氢化ke的松的抗炎作用为可的松的1.25倍，在药理剂量时对感染性和非感染性炎症均有抑y制作用。氢化ke的松能增加血管的紧张性，减轻充血，降低毛细血管的通透性，因此减轻渗出、水肿；通过抑y制炎症细胞（包括巨噬细胞和白细胞）在炎症部位的聚集，并抑y制吞噬细胞的功能，稳定溶酶体膜，阻止补体参与炎症反应以及炎症化学中介物（如前列腺素、血栓素、白三烯）的合成与释放，从而缓解红、肿、热、痛等症状。
2.免疫抑y制作用：包括防止或抑y制细胞介导的免疫反应，延迟性的过敏反应，减少T淋巴细胞、单核细胞、嗜酸粒细胞的数目，降低免疫球蛋白与细胞表面受体的结合能力，并抑y制白介素的合成与释放，从而降低T淋巴细胞向淋巴母细胞转化，并减轻原发免疫反应的扩展。氢化ke的松及其他糖皮质激j素类药物还可降低免疫复合物通过基底膜，并能减少补体成分及免疫球蛋白的浓度；能解除许多过敏性疾病的症状，抑y制因过敏反应而产生的病理变化，如过敏性充血、水肿、渗出、皮疹、平滑肌痉挛及细胞损害等，能抑y制组织器官的移植排斥反应，对于自身免疫性疾病也能发挥一定的近期疗效。
3.抗毒素作用：氢化ke的松及其他糖皮质激j素能提高机体对有害刺激的应激能力，减轻细菌内毒素对机体的损害，缓解毒血症症状，对感染毒血症的高热有退热作用。退热机制可能与其抑y制体温中枢对致热原的反应、稳定溶酶体膜、减少内源性致热原的释放有关。
4.抗休克作用：氢化ke的松及其他糖皮质激j素对中du性休克、低血容量性休克、心源性休克都有对抗作用。
抗休克的作用与下列因素有关：（1）扩张痉挛收缩的血管和兴奋心脏，加强心脏收缩力；（2）抑y制某些炎性因子的产生，减轻全身炎症反应综合征及组织损伤，使微循环血流动力学恢复正常，改善休克状态；（3）稳定溶酶体膜，减少心肌抑y制因子的形成：（4）提高机体对细菌内毒素的耐受力。
5.对代谢的影响：（1）通过促进糖原异生、减慢葡萄糖分解、减少机体组织对葡萄糖的利用等方面的作用来增高肝糖原，升高血糖：（2）提高蛋白质的分解代谢，增加血清氨基酸和尿中氮的排泄量，造成负氮平衡。而且大剂量还能抑y制蛋白质合成；（3）可增高血浆胆固醇，激活四肢皮下的酯酶，促使皮下脂肪分解，而重新分布在面部、上胸部、颈背部、腹部和臀部，形成向心性肥胖：（4）氢化ke的松有一定的盐皮质激j素样作用，可增强钠离子再吸收及钾，钙、磷的排泄。
6.对血液和造血系统的作用：能刺激骨髓的造血功能，使红细胞和血红蛋白含量增加，大剂量可能使血小板增多并提高纤维蛋白原浓度，缩短凝血时间。此外，可使血液中嗜酸粒细胞及淋巴细胞减少。
7.其他：能减轻结缔组织的病理增生，提高中枢神经系统的兴奋性，促进胃酸及胃蛋白酶分泌等。
陕西林奈生物化工有限公司是专业生产加工植物提取物、兽用药原料、医药原料、化工原料的公司，拥有完整、科学的质量管理体系。公司的诚信、实力和产品质量获得业界的认可。公司总部位于中国陕西商洛商州区荆河生态工业园，林奈研发中心、分析检测中心位于西安秦汉新城长信工业园。
本公司主打产品：
硝酸咪康唑、酮康唑、双氯芬酸钠、醋酸氯己定、米诺地尔、普瑞巴林、氟康唑、盐酸特比萘芬、丙酸氯倍他索
薄荷脑、樟脑、乳酸薄荷酯、辣椒碱
氟苯尼考、倍他米松、可的松、泼尼松龙、泼尼松、地索奈德、曲安奈德、曲安西龙
罕见病是一大类发病率很低、大多数具有遗传性的疾病。据不完全统计，我国罕见病患者超过2000万人，每年新出生罕见病患者达20万，虽然他们用一个个诗意的名字来命名，比如，蝴蝶宝宝、月亮孩子、瓷娃娃、蓝嘴唇等，但这背后却代表着一个又一个被罕见病折磨的家庭。世界上仅有5%的罕见病患者拥有有效药物，且费用昂贵，由于我国人口基数大，形成了罕见病并不罕见的特殊局面。
国家卫健委医政医管局副局长焦雅辉表示：“国务院常务会决定从3月1日起对首批21个罕见病药品和51个原料药给予增值税优惠，就是比照抗癌药给予这样的优惠政策。这是党和国家保障罕见病患者基本用药需求的重大举措，也是关爱罕见病患者、保障基本权益的具体体现。"
